Thế nào là thử nghiệm lâm sàng?
Bài viết được viết bởi các bác sĩ khoa Nội ung bướu, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City. Trước khi một loại thuốc mới được sử dụng thì cần nhiều năm nghiên cứu và thử nghiệm để đảm bảo công dụng và sự an toàn của thuốc. Các nghiên cứu thử nghiệm thuốc mới trên người được gọi là thử nghiệm lâm sàng. Loại nghiên cứu này cũng được sử dụng để đánh giá các phương pháp mới, chẳng hạn như kết hợp phẫu thuật hoặc xạ trị với các thuốc mới, theo một cách mới hơn để điều trị bệnh. Kết quả nghiên cứu sẽ giúp cải thiện chất lượng cuộc sống và nâng cao tuổi thọ cho người bệnh. Thử nghiệm lâm sàng là bắt buộc đối với mọi loại thuốc trước khi được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt. 1. Thực tế về thử nghiệm lâm sàng Thử nghiệm được thực hiện để đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị mới; Thử nghiệm để giúp xác định giai đoạn nào sẽ có hiệu quả tốt; Những người tham gia thử nghiệm có thể là bệnh nhân mắc bệnh cụ thể hoặc tình nguyện viên khỏe mạnh; Thử nghiệm được thực hiện trên động vật trước, để xác định tính an toàn. 2. Tại sao cần thử nghiệm lâm sàng? Các thử nghiệm lâm sàng để thử nghiệm các loại thuốc mới, giúp xác định xem loại nào hoạt động tốt. Không phương pháp điều trị nào có thể chữa khỏi cho tất cả các bệnh nhân. Nhiều phương pháp điều trị và thuốc có tác dụng phụ, vì vậy các nhà nghiên cứu luôn tìm kiếm những phương pháp tốt hơn để điều trị bệnh. Các thử nghiệm lâm sàng là rất quan trọng để hiểu loại thuốc, hoặc quy trình nào là tốt cho bệnh nhân và vào thời điểm nào. Nếu không có các kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng, các liệu pháp mới sẽ không được chấp nhận sử dụng, vì không có bằng chứng nào cho thấy chúng hoạt động tốt hơn, nhanh hơn hoặc an toàn hơn các lựa chọn khác. 3. Các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành như thế nào? Các tổ chức, cơ quan và công ty khác nhau có thể tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng. Ví dụ: một nhóm các nhà nghiên cứu thực hiện nghiên cứu; còn tài trợ đến từ một cơ quan y tế công cộng, tổ chức nghiên cứu hoặc công ty dược phẩm. Người quản lý một thử nghiệm lâm sàng được gọi là điều tra viên chính (PI), thường là một bác sĩ y khoa có nhiều kinh nghiệm trong nghiên cứu. PI đứng đầu nhóm nghiên cứu, gồm các bác sĩ, nhà khoa học, điều dưỡng, nhà tâm lý học và các chuyên gia nghiên cứu khác. Các chuyên gia sẽ cùng thiết kế thử nghiệm lâm sàng để phân tích, giải thích và trình bày kết quả. Mỗi thử nghiệm lâm sàng có một kế hoạch tổng thể bao gồm các thông tin: Ai đủ điều kiện tham gia? Có bao nhiêu người sẽ tham gia? Lấy thông tin gì? Ví dụ: mẫu máu hoặc phân, kích thước khối u, xét nghiệm gen… Thông tin chi tiết về kế hoạch điều trị? 4. Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Các thử nghiệm lâm sàng bao gồm một loạt các bước được gọi là các giai đoạn. Mỗi giai đoạn nhằm trả lời cho một câu hỏi cụ thể và nâng cao hiểu biết về phương pháp điều trị mới, trước khi được phê duyệt hoặc khuyến nghị sử dụng. 4.1 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 Các nghiên cứu đầu tiên ở người được gọi là thử nghiệm giai đoạn 1. Mục đích của thử nghiệm giai đoạn 1 là xác định sự an toàn của thuốc nhưng chỉ có một số lượng nhỏ bệnh nhân hoặc tình nguyện viên khỏe mạnh tham gia. Các thử nghiệm ở giai đoạn 1 có thể giúp trả lời các câu hỏi như liều lượng bao nhiêu là hiệu quả và tác dụng phụ nào có thể xảy ra. 4.2 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 Thử nghiệm giai đoạn 2 có số lượng bệnh nhân lớn hơn. Giai đoạn này tập trung cụ thể hơn vào việc xem điều trị hiệu quả tốt như thế nào ở bệnh nhân. Thử nghiệm giai đoạn 2 có thể xem xét các tình huống cụ thể hoặc các nhóm bệnh nhân khác nhau. 4.3 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 Thử nghiệm giai đoạn 3 gồm số lượng lớn bệnh nhân. Ở giai đoạn này, các nhà nghiên cứu so sánh hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị mới với phương pháp điều trị hiện có; Các thử nghiệm giai đoạn 3 có thể chứng minh lợi ích của một loại thuốc mới so với các phương pháp điều trị hiện tại. Sau đó, kết quả có thể được trình bày cho các cơ quan quản lý để được cấp giấy phép lưu hành trong thị trường. Trong mỗi giai đoạn, các nhà khoa học sẽ nỗ lực để đảm bảo rằng kết quả không bị ảnh hưởng bởi sai lệch. Nói cách khác, họ muốn đảm bảo rằng kết quả nhận được là từ thuốc chứ không do yếu tố khác. Một số bước bao gồm: Các nhóm so sánh: Những người tham gia được chia thành các nhóm để có thể so sánh thuốc mới với thuốc cũ. Thường thì cả 2 nhóm, người bệnh đều được nhận những thuốc điều trị kinh điển, và rồi một nhóm được nhận thêm thuốc được nghiên cứu trong khi nhóm còn lại được nhận thuốc được làm giống như thuốc nghiên cứu, hay còn được gọi thuốc giả dược (placebo). Ngẫu nhiên: Thông thường, việc đưa bệnh nhân vào nhóm nào sẽ được phân bổ ngẫu