Quy trình nghiên cứu thuốc mới (Phần cuối: Đánh giá và chấp thuận)
3.4. Đánh giá thuốc của cơ quan quản lý nhà nước (FDA) Khi một công ty phát triển thuốc có bằng chứng (kết quả tích cực) từ các thử nghiệm ban đầu, nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng cho thấy một loại thuốc an toàn và hiệu quả cho mục đích sử dụng dự kiến, công ty có thể nộp đơn xin cấp phép lưu hành thuốc. Nhóm đánh giá của cơ quan quản lý nhà nước (FDA) sẽ xem xét kỹ lưỡng tất cả dữ liệu được nộp về thuốc và đưa ra quyết định phê duyệt hay không. a. Về đơn xin đăng ký lưu hành thuốc mới Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) phải trình bày đầy đủ thông tin về một loại thuốc. Mục đích của nó là chứng minh rằng thuốc đó an toàn và hiệu quả cho mục đích sử dụng dự kiến trên nhóm dân số đã được nghiên cứu. Nhà phát triển thuốc phải cung cấp mọi thông tin về thuốc: từ dữ liệu tiền lâm sàng đến dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 – trong NDA. Nhà phát triển phải báo cáo về tất cả các nghiên cứu, dữ liệu và phân tích. Cùng với kết quả lâm sàng, nhà phát triển phải cung cấp: – Nhãn đề xuất cho thuốc mới; – Cập nhật an toàn; – Thông tin về lạm dụng ma túy; – Thông tin bằng sáng chế; – Bất kỳ dữ liệu nào từ các nghiên cứu có thể đã được thực hiện bên ngoài Hoa Kỳ; – Thông tin tuân thủ của hội đồng đánh giá thể chế; – Hướng dẫn sử dụng. b. Đánh giá của FDA Sau khi FDA nhận được NDA, nhóm đánh giá sẽ quyết định xem NDA đã hoàn chỉnh hay chưa. Nếu chưa hoàn chỉnh, nhóm đánh giá có thể từ chối việc tiếp nhận NDA. Nếu NDA đã hoàn chỉnh, nhóm đánh giá có từ 6 đến 10 tháng để quyết định có nên phê duyệt thuốc hay không. Quy trình phê duyệt thuốc mới bao gồm các bước sau: – Mỗi thành viên của nhóm đánh giá sẽ tiến hành đánh giá toàn diện phần hồ sơ của mình. Ví dụ, nhân viên y tế và chuyên viên thống kê sẽ xem xét dữ liệu lâm sàng, trong khi dược sĩ sẽ xem xét dữ liệu từ các nghiên cứu trên động vật. Trong mỗi chuyên ngành kỹ thuật được đại diện trong nhóm, cũng có một buổi đánh giá giám sát. – Thanh tra FDA đến các địa điểm nghiên cứu lâm sàng để tiến hành kiểm tra định kỳ. Cơ quan này tìm kiếm bằng chứng về việc bịa đặt, thao túng hoặc che giấu dữ liệu. – Cán bộ quản lý dự án sẽ tập hợp tất cả các đánh giá riêng lẻ và các tài liệu khác, chẳng hạn như báo cáo kiểm tra, thành một “Bộ tài liệu”. Tài liệu này sẽ trở thành hồ sơ để FDA xem xét. Nhóm đánh giá đưa ra khuyến nghị, và một quan chức cấp cao của FDA sẽ đưa ra quyết định. c. Sự chấp thuận của FDA Trong trường hợp FDA xác định một loại thuốc đã được chứng minh là an toàn và hiệu quả cho mục đích sử dụng dự kiến, FDA cần phải làm việc với người nộp đơn để phát triển và tinh chỉnh thông tin kê đơn. Việc này được gọi là “ghi nhãn”. Việc ghi nhãn sẽ mô tả chính xác và khách quan cơ sở phê duyệt và cách sử dụng thuốc tốt nhất. Tuy nhiên, thông thường, các vấn đề còn tồn đọng sẽ cần được giải quyết trước khi thuốc được phê duyệt đưa ra thị trường. Đôi khi, FDA yêu cầu nhà phát triển giải quyết các câu hỏi dựa trên dữ liệu hiện có. Trong những trường hợp khác, FDA yêu cầu thực hiện các nghiên cứu bổ sung cần thiết. Tại thời điểm này, nhà phát triển có thể quyết định có tiếp tục phát triển hay không. Nếu nhà phát triển không đồng ý với quyết định của FDA, sẽ có cơ chế kháng cáo chính thức lên cơ quan có thẩm quyền. d. Ủy ban cố vấn FDA Thông thường, NDA chứa đủ dữ liệu để FDA xác định tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Tuy nhiên, đôi khi, có những vấn đề phát sinh cần được xem xét thêm. Trong những trường hợp này, FDA có thể tổ chức một cuộc họp của một trong các Ủy ban Cố vấn để xin ý kiến chuyên gia độc lập và cho phép công chúng đóng góp ý kiến. Các Ủy ban Cố vấn này bao gồm một Đại diện Bệnh nhân, người sẽ cung cấp ý kiến từ góc nhìn của bệnh nhân. 3.5. Giám sát của FDA về sự an toàn của thuốc sau khi đưa ra thị trường Mặc dù các thử nghiệm lâm sàng cung cấp thông tin quan trọng về hiệu quả và độ an toàn của thuốc, nhưng không thể có đầy đủ thông tin về độ an toàn của thuốc tại thời điểm sau phê duyệt. Mặc dù quy trình phát triển thuốc được thực hiện nghiêm ngặt, nhưng vẫn tồn tại những hạn chế. Do đó, bức tranh thực sự về độ an toàn của một sản phẩm thực sự thay đổi qua từng tháng, thậm chí từng năm, tạo nên vòng đời của sản phẩm trên thị trường. FDA xem xét các báo cáo về vấn đề liên quan đến thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, và có thể quyết định bổ sung các cảnh báo vào thông tin về liều lượng hoặc cách sử dụng, cũng như các biện pháp khác đối với các vấn đề nghiêm trọng hơn với người sử dụng. FDA thiết lập và đưa ra các