3.4. Đánh giá thuốc của cơ quan quản lý nhà nước (FDA)
Khi một công ty phát triển thuốc có bằng chứng (kết quả tích cực) từ các thử nghiệm ban đầu, nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng cho thấy một loại thuốc an toàn và hiệu quả cho mục đích sử dụng dự kiến, công ty có thể nộp đơn xin cấp phép lưu hành thuốc. Nhóm đánh giá của cơ quan quản lý nhà nước (FDA) sẽ xem xét kỹ lưỡng tất cả dữ liệu được nộp về thuốc và đưa ra quyết định phê duyệt hay không.
a. Về đơn xin đăng ký lưu hành thuốc mới
Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) phải trình bày đầy đủ thông tin về một loại thuốc. Mục đích của nó là chứng minh rằng thuốc đó an toàn và hiệu quả cho mục đích sử dụng dự kiến trên nhóm dân số đã được nghiên cứu.
Nhà phát triển thuốc phải cung cấp mọi thông tin về thuốc: từ dữ liệu tiền lâm sàng đến dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 – trong NDA. Nhà phát triển phải báo cáo về tất cả các nghiên cứu, dữ liệu và phân tích. Cùng với kết quả lâm sàng, nhà phát triển phải cung cấp:
– Nhãn đề xuất cho thuốc mới;
– Cập nhật an toàn;
– Thông tin về lạm dụng ma túy;
– Thông tin bằng sáng chế;
– Bất kỳ dữ liệu nào từ các nghiên cứu có thể đã được thực hiện bên ngoài Hoa Kỳ;
– Thông tin tuân thủ của hội đồng đánh giá thể chế;
– Hướng dẫn sử dụng.
b. Đánh giá của FDA
Sau khi FDA nhận được NDA, nhóm đánh giá sẽ quyết định xem NDA đã hoàn chỉnh hay chưa. Nếu chưa hoàn chỉnh, nhóm đánh giá có thể từ chối việc tiếp nhận NDA. Nếu NDA đã hoàn chỉnh, nhóm đánh giá có từ 6 đến 10 tháng để quyết định có nên phê duyệt thuốc hay không. Quy trình phê duyệt thuốc mới bao gồm các bước sau:
– Mỗi thành viên của nhóm đánh giá sẽ tiến hành đánh giá toàn diện phần hồ sơ của mình. Ví dụ, nhân viên y tế và chuyên viên thống kê sẽ xem xét dữ liệu lâm sàng, trong khi dược sĩ sẽ xem xét dữ liệu từ các nghiên cứu trên động vật. Trong mỗi chuyên ngành kỹ thuật được đại diện trong nhóm, cũng có một buổi đánh giá giám sát.
– Thanh tra FDA đến các địa điểm nghiên cứu lâm sàng để tiến hành kiểm tra định kỳ. Cơ quan này tìm kiếm bằng chứng về việc bịa đặt, thao túng hoặc che giấu dữ liệu.
– Cán bộ quản lý dự án sẽ tập hợp tất cả các đánh giá riêng lẻ và các tài liệu khác, chẳng hạn như báo cáo kiểm tra, thành một “Bộ tài liệu”. Tài liệu này sẽ trở thành hồ sơ để FDA xem xét. Nhóm đánh giá đưa ra khuyến nghị, và một quan chức cấp cao của FDA sẽ đưa ra quyết định.
c. Sự chấp thuận của FDA
Trong trường hợp FDA xác định một loại thuốc đã được chứng minh là an toàn và hiệu quả cho mục đích sử dụng dự kiến, FDA cần phải làm việc với người nộp đơn để phát triển và tinh chỉnh thông tin kê đơn. Việc này được gọi là “ghi nhãn”. Việc ghi nhãn sẽ mô tả chính xác và khách quan cơ sở phê duyệt và cách sử dụng thuốc tốt nhất.
Tuy nhiên, thông thường, các vấn đề còn tồn đọng sẽ cần được giải quyết trước khi thuốc được phê duyệt đưa ra thị trường. Đôi khi, FDA yêu cầu nhà phát triển giải quyết các câu hỏi dựa trên dữ liệu hiện có. Trong những trường hợp khác, FDA yêu cầu thực hiện các nghiên cứu bổ sung cần thiết. Tại thời điểm này, nhà phát triển có thể quyết định có tiếp tục phát triển hay không. Nếu nhà phát triển không đồng ý với quyết định của FDA, sẽ có cơ chế kháng cáo chính thức lên cơ quan có thẩm quyền.
d. Ủy ban cố vấn FDA
Thông thường, NDA chứa đủ dữ liệu để FDA xác định tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Tuy nhiên, đôi khi, có những vấn đề phát sinh cần được xem xét thêm. Trong những trường hợp này, FDA có thể tổ chức một cuộc họp của một trong các Ủy ban Cố vấn để xin ý kiến chuyên gia độc lập và cho phép công chúng đóng góp ý kiến. Các Ủy ban Cố vấn này bao gồm một Đại diện Bệnh nhân, người sẽ cung cấp ý kiến từ góc nhìn của bệnh nhân.
3.5. Giám sát của FDA về sự an toàn của thuốc sau khi đưa ra thị trường
Mặc dù các thử nghiệm lâm sàng cung cấp thông tin quan trọng về hiệu quả và độ an toàn của thuốc, nhưng không thể có đầy đủ thông tin về độ an toàn của thuốc tại thời điểm sau phê duyệt. Mặc dù quy trình phát triển thuốc được thực hiện nghiêm ngặt, nhưng vẫn tồn tại những hạn chế. Do đó, bức tranh thực sự về độ an toàn của một sản phẩm thực sự thay đổi qua từng tháng, thậm chí từng năm, tạo nên vòng đời của sản phẩm trên thị trường. FDA xem xét các báo cáo về vấn đề liên quan đến thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, và có thể quyết định bổ sung các cảnh báo vào thông tin về liều lượng hoặc cách sử dụng, cũng như các biện pháp khác đối với các vấn đề nghiêm trọng hơn với người sử dụng.
FDA thiết lập và đưa ra các hướng dẫn, các hoạt động để các đơn vị nghiên cứu thuốc mới trên toàn quốc biết và tuân thủ. Trên trang này sẽ tìm thấy thông tin về:
- Ứng dụng bổ sung;
- IND cho thuốc được đưa ra thị trường;
- Kiểm tra nhà sản xuất;
- Quảng cáo thuốc;
- Thuốc gốc;
- Báo cáo sự cố;
- Giám sát tích cực.
a. Ứng dụng bổ sung
Các nhà phát triển phải nộp đơn bổ sung nếu muốn thực hiện bất kỳ thay đổi đáng kể nào so với NDA ban đầu. Thông thường, bất kỳ thay đổi nào về công thức, nhãn mác hoặc liều lượng đều phải được FDA chấp thuận trước khi thực hiện.
b. IND cho thuốc được đưa ra thị trường
Nếu nhà tài trợ muốn phát triển thêm một loại thuốc đã được phê duyệt cho mục đích sử dụng mới, liều lượng mới, dạng mới hoặc dạng khác (chẳng hạn như dạng lỏng tiêm hoặc uống, trái ngược với dạng viên nén), hoặc nếu họ muốn tiến hành nghiên cứu lâm sàng khác hoặc nghiên cứu an toàn sau khi đưa ra thị trường, họ sẽ thực hiện theo IND.
c. Kiểm tra nhà sản xuất
Các viên chức FDA tiến hành kiểm tra định kỳ các cơ sở sản xuất thuốc trên khắp Hoa Kỳ và nước ngoài nếu sản phẩm được phê duyệt được sản xuất ở nước ngoài. Các nhà sản xuất có thể được thông báo trước về việc kiểm tra, hoặc việc kiểm tra có thể diễn ra đột xuất. Việc kiểm tra có thể là định kỳ hoặc do một vấn đề hoặc mối lo ngại cụ thể gây ra. Mục đích của các cuộc kiểm tra này là để đảm bảo rằng các nhà phát triển đang tuân thủ thực hành sản xuất tốt. FDA có thể đóng cửa một cơ sở nếu các tiêu chuẩn tối thiểu không được đáp ứng.
d. Quảng cáo thuốc
FDA quản lý quảng cáo thuốc theo đơn và nhãn quảng cáo. Theo luật, nhà phát triển bị cấm quảng cáo các công dụng chưa được chấp thuận của sản phẩm.
Tất cả quảng cáo, chẳng hạn như quảng cáo tuyên bố sản phẩm hoặc quảng cáo nhắc nhở, không được sai sự thật hoặc gây hiểu lầm. Chúng phải chứa thông tin trung thực về hiệu quả, tác dụng phụ và thông tin kê đơn của thuốc. Những quảng cáo này có thể được tìm thấy trên các tạp chí y khoa, báo, tạp chí, và trên Internet, truyền hình hoặc đài phát thanh.
Nhãn khuyến mại khác với quảng cáo thuốc ở cách thức phân phối. Các công ty dược phẩm phát tờ rơi hoặc các tài liệu quảng cáo khác cho bác sĩ hoặc người tiêu dùng. Thông tin kê đơn của thuốc phải đi kèm với nhãn khuyến mại.
e. Thuốc gốc
Thuốc mới được bảo hộ bằng sáng chế khi được phê duyệt đưa ra thị trường. Điều này có nghĩa là chỉ nhà tài trợ mới có quyền tiếp thị thuốc độc quyền. Sau khi bằng sáng chế hết hạn, các nhà sản xuất thuốc khác có thể phát triển thuốc, được gọi là phiên bản generic của thuốc. Thuốc generic tương đương với thuốc biệt dược và phải có cùng đặc điểm:
– Dạng bào chế;
– Hiệu lực;
– Sự an toàn;
– Chất lượng;
– Đặc điểm hiệu suất;
– Mục đích sử dụng.
Vì thuốc generic có thể so sánh được với các loại thuốc đã có trên thị trường, các nhà sản xuất thuốc generic không cần phải tiến hành thử nghiệm lâm sàng để chứng minh tính an toàn và hiệu quả của sản phẩm. Thay vào đó, họ tiến hành các nghiên cứu tương đương sinh học và nộp Đơn đăng ký thuốc mới rút gọn.
f. Báo cáo sự cố
FDA có một số chương trình cho phép các nhà sản xuất, chuyên gia y tế và người tiêu dùng báo cáo các vấn đề liên quan đến thuốc đã được phê duyệt.
– MedWatch là cổng thông tin để báo cáo sự cố liên quan đến sản phẩm y tế (thuốc và thiết bị y tế) và tìm hiểu thông tin an toàn mới.
– Mạng lưới An toàn Sản phẩm Y tế (MedSun) giám sát tính an toàn và hiệu quả của các thiết bị y tế. FDA tuyển dụng 350 nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe trên khắp Hoa Kỳ để báo cáo bất kỳ sự cố thiết bị y tế nào dẫn đến thương tích nghiêm trọng hoặc tử vong. Hàng tháng, FDA xuất bản bản tin MedSun. Bản tin này cung cấp cho người tiêu dùng thông tin quan trọng về an toàn của thuốc và thiết bị y tế.
g. Giám sát tích cực
Hiện nay, FDA đang phát triển một hệ thống quốc gia mới để phát hiện nhanh hơn các vấn đề an toàn tiềm ẩn. Hệ thống này sẽ sử dụng các cơ sở dữ liệu y tế điện tử hiện có rất lớn như hệ thống hồ sơ sức khỏe điện tử, cơ sở dữ liệu hành chính và yêu cầu bồi thường bảo hiểm và sổ đăng ký để theo dõi tính an toàn của các sản phẩm y tế đã được phê duyệt theo thời gian thực. Công cụ này sẽ bổ sung, nhưng không thay thế, các công cụ đánh giá an toàn sau khi đưa ra thị trường hiện có của FDA.
