Thế nào là thử nghiệm lâm sàng?
Bài viết được viết bởi các bác sĩ khoa Nội ung bướu, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City. Trước khi một loại thuốc mới được sử dụng thì cần nhiều năm nghiên cứu và thử nghiệm để đảm bảo công dụng và sự an toàn của thuốc. Các nghiên cứu thử nghiệm thuốc mới trên người được gọi là thử nghiệm lâm sàng. Loại nghiên cứu này cũng được sử dụng để đánh giá các phương pháp mới, chẳng hạn như kết hợp phẫu thuật hoặc xạ trị với các thuốc mới, theo một cách mới hơn để điều trị bệnh. Kết quả nghiên cứu sẽ giúp cải thiện chất lượng cuộc sống và nâng cao tuổi thọ cho người bệnh. Thử nghiệm lâm sàng là bắt buộc đối với mọi loại thuốc trước khi được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt. 1. Thực tế về thử nghiệm lâm sàng Thử nghiệm được thực hiện để đánh giá hiệu quả của phương pháp điều trị mới; Thử nghiệm để giúp xác định giai đoạn nào sẽ có hiệu quả tốt; Những người tham gia thử nghiệm có thể là bệnh nhân mắc bệnh cụ thể hoặc tình nguyện viên khỏe mạnh; Thử nghiệm được thực hiện trên động vật trước, để xác định tính an toàn. 2. Tại sao cần thử nghiệm lâm sàng? Các thử nghiệm lâm sàng để thử nghiệm các loại thuốc mới, giúp xác định xem loại nào hoạt động tốt. Không phương pháp điều trị nào có thể chữa khỏi cho tất cả các bệnh nhân. Nhiều phương pháp điều trị và thuốc có tác dụng phụ, vì vậy các nhà nghiên cứu luôn tìm kiếm những phương pháp tốt hơn để điều trị bệnh. Các thử nghiệm lâm sàng là rất quan trọng để hiểu loại thuốc, hoặc quy trình nào là tốt cho bệnh nhân và vào thời điểm nào. Nếu không có các kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng, các liệu pháp mới sẽ không được chấp nhận sử dụng, vì không có bằng chứng nào cho thấy chúng hoạt động tốt hơn, nhanh hơn hoặc an toàn hơn các lựa chọn khác. 3. Các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành như thế nào? Các tổ chức, cơ quan và công ty khác nhau có thể tham gia vào một thử nghiệm lâm sàng. Ví dụ: một nhóm các nhà nghiên cứu thực hiện nghiên cứu; còn tài trợ đến từ một cơ quan y tế công cộng, tổ chức nghiên cứu hoặc công ty dược phẩm. Người quản lý một thử nghiệm lâm sàng được gọi là điều tra viên chính (PI), thường là một bác sĩ y khoa có nhiều kinh nghiệm trong nghiên cứu. PI đứng đầu nhóm nghiên cứu, gồm các bác sĩ, nhà khoa học, điều dưỡng, nhà tâm lý học và các chuyên gia nghiên cứu khác. Các chuyên gia sẽ cùng thiết kế thử nghiệm lâm sàng để phân tích, giải thích và trình bày kết quả. Mỗi thử nghiệm lâm sàng có một kế hoạch tổng thể bao gồm các thông tin: Ai đủ điều kiện tham gia? Có bao nhiêu người sẽ tham gia? Lấy thông tin gì? Ví dụ: mẫu máu hoặc phân, kích thước khối u, xét nghiệm gen… Thông tin chi tiết về kế hoạch điều trị? 4. Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Các thử nghiệm lâm sàng bao gồm một loạt các bước được gọi là các giai đoạn. Mỗi giai đoạn nhằm trả lời cho một câu hỏi cụ thể và nâng cao hiểu biết về phương pháp điều trị mới, trước khi được phê duyệt hoặc khuyến nghị sử dụng. 4.1 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 Các nghiên cứu đầu tiên ở người được gọi là thử nghiệm giai đoạn 1. Mục đích của thử nghiệm giai đoạn 1 là xác định sự an toàn của thuốc nhưng chỉ có một số lượng nhỏ bệnh nhân hoặc tình nguyện viên khỏe mạnh tham gia. Các thử nghiệm ở giai đoạn 1 có thể giúp trả lời các câu hỏi như liều lượng bao nhiêu là hiệu quả và tác dụng phụ nào có thể xảy ra. 4.2 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 Thử nghiệm giai đoạn 2 có số lượng bệnh nhân lớn hơn. Giai đoạn này tập trung cụ thể hơn vào việc xem điều trị hiệu quả tốt như thế nào ở bệnh nhân. Thử nghiệm giai đoạn 2 có thể xem xét các tình huống cụ thể hoặc các nhóm bệnh nhân khác nhau. 4.3 Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 Thử nghiệm giai đoạn 3 gồm số lượng lớn bệnh nhân. Ở giai đoạn này, các nhà nghiên cứu so sánh hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị mới với phương pháp điều trị hiện có; Các thử nghiệm giai đoạn 3 có thể chứng minh lợi ích của một loại thuốc mới so với các phương pháp điều trị hiện tại. Sau đó, kết quả có thể được trình bày cho các cơ quan quản lý để được cấp giấy phép lưu hành trong thị trường. Trong mỗi giai đoạn, các nhà khoa học sẽ nỗ lực để đảm bảo rằng kết quả không bị ảnh hưởng bởi sai lệch. Nói cách khác, họ muốn đảm bảo rằng kết quả nhận được là từ thuốc chứ không do yếu tố khác. Một số bước bao gồm: Các nhóm so sánh: Những người tham gia được chia thành các nhóm để có thể so sánh thuốc mới với thuốc cũ. Thường thì cả 2 nhóm, người bệnh đều được nhận những thuốc điều trị kinh điển, và rồi một nhóm được nhận thêm thuốc được nghiên cứu trong khi nhóm còn lại được nhận thuốc được làm giống như thuốc nghiên cứu, hay còn được gọi thuốc giả dược (placebo). Ngẫu nhiên: Thông thường, việc đưa bệnh nhân vào nhóm nào sẽ được phân bổ ngẫu
Đề xuất quy định mới về thử thuốc trên lâm sàng
(Chinhphu.vn) – Bộ Y tế đang dự thảo Thông tư quy định về thử thuốc trên lâm sàng. Thử thuốc trên lâm sàng là hoạt động khoa học nghiên cứu thuốc trên người tình nguyện nhằm thăm dò hoặc xác định sự an toàn và hiệu quả của thuốc; nhận biết, phát hiện phản ứng có hại do tác động của thuốc; khả năng hấp thu, phân bố, chuyển hoá, thải trừ của thuốc. Các nguyên tắc Thực hành tốt thử thuốc trên lâm sàng – Nguyên tắc 1: Các thử thuốc trên lâm sàng phải được tiến hành theo những nguyên tắc cơ bản của đạo đức nghiên cứu y sinh học trong Tuyên ngôn Helsinki đã được Hiệp hội Y khoa thế giới (World Medical Association – WMA) thông qua lần đầu tiên vào năm 1964 tại Helsinki (Phần Lan) và được cập nhật định kỳ. – Nguyên tắc 2: Các lợi ích và rủi ro hay những bất tiện đối với người tham gia thử thuốc trên lâm sàng, đối với xã hội hoặc cộng đồng dân cư cần phải được cân nhắc, xem xét đầy đủ, kỹ lưỡng trước khi bắt đầu một nghiên cứu thử thuốc trên lâm sàng trên cơ sở bảo đảm sự an toàn, sức khoẻ và quyền lợi của người tham gia thử thuốc trên lâm sàng. – Nguyên tắc 3: Việc thử thuốc trên lâm sàng chỉ bắt đầu tiến hành nếu dự đoán lợi ích cho người tham gia thử thuốc trên lâm sàng và cho xã hội là vượt trội so với rủi ro có thể xảy ra. Những lợi ích về mặt khoa học và xã hội cần phải được cân nhắc, xem xét đầy đủ, kỹ lưỡng trên cơ sở bảo đảm sự an toàn, sức khoẻ và quyền lợi của người tham gia thử thuốc trên lâm sàng. – Nguyên tắc 4: Thử thuốc trên lâm sàng phải được tiến hành trên cơ sở tuân thủ nghiêm ngặt đề cương, quy trình nghiên cứu đã được Hội đồng đạo đức, Hội đồng khoa học thông qua và được cơ quan quản lý có thẩm quyền phê duyệt. Bất kỳ thay đổi nào trong đề cương, quy trình nghiên cứu đều phải được báo cáo kịp thời và được cơ quan, tổ chức có thẩm quyền phê duyệt đầy đủ. – Nguyên tắc 5: Việc xét duyệt các nghiên cứu thử thuốc trên lâm sàng cần được xem xét toàn diện, kỹ lưỡng trên cơ sở được cung cấp đầy đủ các thông tin về tiền lâm sàng, lâm sàng và những kết quả nghiên cứu khác từ trước có liên quan đến thuốc thử (nếu có). – Nguyên tắc 6: Người tham gia nghiên cứu thử thuốc trên lâm sàng được bảo đảm các quyền sau: cung cấp đầy đủ các thông tin liên quan theo Mẫu số 09 tại Phụ lục III ban hành kèm theo Thông tư này; yêu cầu giải thích và làm rõ thêm các thông tin liên quan đến nghiên cứu khi cần thiết; tôn trọng những đặc điểm riêng về văn hoá, tập quán của cá nhân, vùng, dân tộc và quyết định việc tham gia hay không tham gia nghiên cứu thử thuốc trên lâm sàng; cung cấp miễn phí các dịch vụ y tế một cách phù hợp; người tham gia nghiên cứu chưa đến tuổi thành niên, bị hạn chế năng lực hành vi dân sự hoặc mất năng lực hành vi dân sự phải được sự đồng ý của người đại diện theo quy định của pháp luật về việc tham gia thử thuốc trên lâm sàng. – Nguyên tắc 7: Cơ sở nhận thử thuốc trên lâm sàng có trách nhiệm bố trí các bác sỹ có chuyên môn phù hợp để thực hiện việc chăm sóc y tế và đưa ra các quyết định y tế đối với người tham gia thử thuốc trên lâm sàng trong các trường hợp cần thiết và theo quy định của pháp luật. – Nguyên tắc 8: Mỗi cá nhân tham gia việc tiến hành thử thuốc trên lâm sàng cần bảo đảm các tiêu chuẩn về trình độ chuyên môn, được đào tạo, bồi dưỡng và có kinh nghiệm để thực hiện nhiệm vụ tương ứng của họ trong thử thuốc trên lâm sàng. – Nguyên tắc 9: Mọi thông tin về thử thuốc trên lâm sàng phải được ghi chép, xử lý, quản lý và lưu giữ đúng quy định để có thể có báo cáo chính xác, lý giải, giám sát kiểm tra tính chính xác và tin cậy của các thông tin và dữ liệu về thử thuốc trên lâm sàng. – Nguyên tắc 10: Các tài liệu ghi chép được sử dụng để xác định danh tính của người tham gia thử thuốc trên lâm sàng phải được bảo vệ và lưu giữ bảo đảm quyền được giữ bí mật riêng phù hợp với qui định của pháp luật. – Nguyên tắc 11: Thuốc thử phải được sản xuất, quản lý theo quy định, bảo quản phù hợp với các hướng dẫn thực hành tốt tương ứng và chỉ được sử dụng cho nghiên cứu theo đúng đề cương nghiên cứu đã được phê duyệt. – Nguyên tắc 12: Hệ thống bảo đảm chất lượng và các phương pháp để bảo đảm chất lượng trong thử thuốc trên lâm sàng phải được thực hiện đầy đủ và chính xác theo đúng các qui định về bảo đảm chất lượng trong hướng dẫn này và các quy định pháp luật về bảo đảm chất lượng thuốc dùng trong nghiên cứu. – Nguyên tắc 13: Tôn trọng văn hóa, bản sắc, truyền thống và tập tục của cộng đồng dân cư nơi nghiên cứu thử thuốc trên lâm sàng được thực hiện. Triển khai nghiên cứu thử thuốc trên lâm sàng Theo dự thảo, các nghiên cứu thử thuốc trên lâm sàng chỉ được
Viêm gan
Tổng quan Viêm gan là tình trạng viêm do nhiều loại vi rút truyền nhiễm và các tác nhân không lây nhiễm gây ra, dẫn đến một loạt các vấn đề sức khỏe, một số có thể gây tử vong. Có năm chủng vi rút viêm gan chính là tuýp A, B, C, D và E. Các chủng này đều gây ra bệnh về gan nhưng khác nhau ở một số điểm bao gồm phương thức lây truyền, mức độ nghiêm trọng của bệnh, phân bố địa lý và phương pháp phòng ngừa. Đặc biệt, chủng B và C dẫn đến bệnh gan mãn tính cho hàng trăm triệu người và là nguyên nhân phổ biến nhất của xơ gan, ung thư gan và tử vong liên quan đến viêm gan siêu vi. Ước tính có khoảng 354 triệu người trên thế giới sống chung với bệnh viêm gan B hoặc C. Trong đó, hầu hết việc xét nghiệm và điều trị vẫn còn nằm ngoài khả năng. Một số loại viêm gan có thể phòng ngừa được thông qua tiêm chủng. Một nghiên cứu của WHO cho thấy ước tính có khoảng 4,5 triệu ca tử vong sớm có thể phòng tránh được ở các nước có thu nhập thấp và trung bình vào năm 2030 thông qua tiêm chủng, xét nghiệm chẩn đoán, thuốc men và các chiến dịch giáo dục. Chiến lược viêm gan toàn cầu của WHO, được tán thành bởi tất cả các Quốc gia thành viên của WHO, nhằm giảm 90% ca nhiễm viêm gan mới và 65% tử vong trong giai đoạn 2016-2030. Triệu chứng Nhiều người bị viêm gan A, B, C, D hoặc E chỉ biểu hiện các triệu chứng nhẹ hoặc không có triệu chứng gì. Tuy nhiên, mỗi dạng vi rút có thể gây ra các triệu chứng nghiêm trọng hơn. Các triệu chứng của viêm gan A, B và C có thể bao gồm sốt, khó chịu, chán ăn, tiêu chảy, buồn nôn, khó chịu ở bụng, nước tiểu sẫm màu và vàng da (vàng da và lòng trắng của mắt). Trong một số trường hợp, vi rút cũng có thể gây nhiễm trùng gan mãn tính, sau này có thể phát triển thành xơ gan hoặc ung thư gan. Những bệnh nhân này có nguy cơ tử vong. Viêm gan D (HDV) chỉ được tìm thấy ở những người đã bị nhiễm viêm gan B (HBV); tuy nhiên, sự lây nhiễm kép của HBV và HDV có thể gây ra tình trạng nhiễm trùng nghiêm trọng hơn và kết quả sức khỏe kém hơn, bao gồm cả sự tiến triển nhanh chóng đến xơ gan. Viêm gan D hiếm khi phát triển thành mãn tính. Viêm gan siêu vi E (HEV) bắt đầu với sốt nhẹ, giảm cảm giác thèm ăn, buồn nôn và nôn mửa kéo dài trong vài ngày. Một số người cũng có thể bị đau bụng, ngứa (không có tổn thương da), phát ban trên da hoặc đau khớp. Họ cũng có thể biểu hiện vàng da, với nước tiểu sẫm màu và phân nhạt màu, gan hơi to, mềm, hoặc đôi khi suy gan cấp tính. Điều trị Đã có vắc xin an toàn và hiệu quả để ngăn ngừa vi rút viêm gan B (HBV). Vắc xin này cũng ngăn ngừa sự phát triển của vi rút viêm gan D (HDV), được tiêm khi sinh làm giảm mạnh nguy cơ lây truyền từ mẹ sang con. Nhiễm viêm gan B mãn tính có thể được điều trị bằng thuốc kháng vi rút. Điều trị có thể làm chậm sự tiến triển của xơ gan, giảm tỷ lệ mắc ung thư gan và cải thiện khả năng sống sót lâu dài. Vắc xin ngăn ngừa nhiễm trùng viêm gan E (HEV) chưa được phổ biến rộng rãi. HBV và HEV không có phương pháp điều trị cụ thể nhưng cũng thường không cần nhập viện. Do chức năng gan suy giảm khi bị viêm, nên tránh dùng các loại thuốc không cần thiết để tránh gây tác dụng phụ cho gan. Viêm gan C (HCV) có thể gây nhiễm trùng cấp tính và mãn tính. Một số người tự phục hồi, trong khi những người khác phát triển nhiễm trùng đe dọa tính mạng hoặc các biến chứng khác, bao gồm cả xơ gan hoặc ung thư. Không có vắc xin ngừa viêm gan C. Thuốc kháng vi rút có thể chữa khỏi hơn 95% số người bị nhiễm viêm gan C, do đó làm giảm nguy cơ tử vong do xơ gan và ung thư gan, nhưng khả năng tiếp cận chẩn đoán và điều trị vẫn còn thấp. Vi rút viêm gan A (HAV) phổ biến nhất ở các nước có thu nhập thấp và trung bình do hạn chế khả năng tiếp cận với nguồn nước sạch và tăng nguy cơ ô nhiễm thực phẩm. Vắc xin ngăn ngừa viêm gan A hiện đang sử dụng an toàn và hiệu quả. Hầu hết các trường hợp nhiễm HAV đều nhẹ. Phần lớn người bệnh hồi phục hoàn toàn và phát triển khả năng miễn dịch. Tuy nhiên, những bệnh nhiễm trùng này cũng hiếm khi nghiêm trọng và đe dọa tính mạng do nguy cơ suy gan. Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO)
Thử nghiệm thuốc và những điều cần biết
Trong xu thế hội nhập và sự phát triển mạnh mẽ của khoa học công nghệ, ngành y – dược Việt Nam đang chứng kiến sự gia tăng của các sản phẩm thuốc mới, bao gồm: thuốc tân dược, vaccine, thuốc y học cổ truyền và chế phẩm sinh học được đưa vào nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng. 1. Vai trò của Bộ Y tế trong thử nghiệm lâm sàng Vụ Khoa học và Đào tạo – Bộ Y tế đóng vai trò cầu nối giữa các nhà quản lý, sản xuất và nghiên cứu. Mục tiêu là xây dựng hành lang pháp lý, ban hành tiêu chuẩn kỹ thuật nhằm đảm bảo: An toàn, hiệu quả của sản phẩm mới. Bảo vệ quyền lợi và sức khỏe người tham gia nghiên cứu. Hỗ trợ người dân tiếp cận tiến bộ khoa học kỹ thuật. 2. Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 Thử nghiệm lần đầu trên người (20–80 đối tượng). Mục tiêu: đánh giá sơ bộ tính an toàn, dược lực học và dược động học. Giai đoạn 2 Tiến hành trên hàng trăm đối tượng. Đánh giá tác dụng điều trị, độ an toàn và xác định liều lượng, cách dùng tối ưu. Thiết kế nghiên cứu thường là ngẫu nhiên, có đối chứng. Giai đoạn 3 Áp dụng trên vài trăm đến vài ngàn người. Xác định hiệu quả điều trị, theo dõi tác dụng phụ và phản ứng bất lợi. Là cơ sở khoa học quyết định cấp phép lưu hành thuốc. Giai đoạn 4 Diễn ra sau khi thuốc được lưu hành, dưới dạng giám sát hậu mại, đánh giá giá trị trị liệu hoặc thiết kế các thử nghiệm chiến lược điều trị mới. Bộ Y tế đã xây dựng Dự án phát triển và chuẩn hóa các đơn vị nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng theo tiêu chí GCP. 3. Thực trạng và thách thức Điều tra tại 6 trường đại học và bệnh viện lớn cho thấy gần 54% cán bộ khoa học chưa biết đến thực hành tốt thử nghiệm lâm sàng (GCP). Dù 90% quan tâm, chỉ 22% từng tham dự tập huấn GCP. 4. Đào tạo và tuân thủ GCP Trong giai đoạn 2008–2010, Bộ Y tế đã phối hợp quốc tế tổ chức đào tạo về đạo đức nghiên cứu và GCP cho bác sĩ, nghiên cứu viên. Chỉ những người có chứng chỉ GCP mới được phép tham gia nghiên cứu thử nghiệm. 5. Đảm bảo đạo đức và an toàn Hội đồng Đạo đức của Bộ Y tế giám sát toàn diện các nghiên cứu thử nghiệm. Đảm bảo: Tình nguyện, không ép buộc người tham gia. Người tham gia có quyền rút khỏi nghiên cứu bất kỳ lúc nào. Kiểm tra tuân thủ theo GCP với tất cả nghiên cứu trên người. 6. Giám sát nghiên cứu tại Việt Nam Chỉ các thuốc có dữ liệu thử nghiệm nước ngoài (giai đoạn I–II) được phép triển khai tại Việt Nam. Mọi nghiên cứu đều phải được thẩm định và phê duyệt bởi Hội đồng đạo đức – Bộ Y tế. Đến nay, các nghiên cứu thử nghiệm vaccine H5N1, sốt xuất huyết, sởi, ung thư cổ tử cung… đang thực hiện nghiêm túc các yêu cầu GCP. ThS. Nguyễn Ngô Quang (Chuyên viên Vụ KH&ĐT – Thư ký Hội đồng đạo đức – BYT)
Cơ hội hồi phục cho trẻ mắc bệnh teo cơ tủy ở Việt Nam
20 trẻ mắc bệnh teo cơ tủy được theo dõi tại Bệnh viện Nhi Trung ương và đã tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc điều trị, được định giá 2,1 triệu USD (khoảng 50 tỷ đồng)/ liều, sử dụng 1 liều duy nhất cho mỗi trẻ. Thông tin này được PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết, chuyển hóa, di truyền và liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương cho biết tại diễn đàn Đổi mới sáng tạo chuyển đổi số trong y tế, do Pharma Group phối hợp với FPT tổ chức ngày 6/6 tại Hà Nội. Theo PGS Vũ Chí Dũng, các trẻ tham gia thử nghiệm lâm sàng từ năm 2022 và đã hoàn tất vào ngày 30/5 vừa qua. Sau dùng thuốc, có 2 trẻ có thể đi lại được. Các trẻ khác có cải thiện về vận động. PGS Dũng cho biết, sau khi kết thúc dùng thuốc, những trẻ này tiếp tục được theo dõi 5 năm tiếp theo nhằm đánh giá hiệu quả của thuốc. Việt Nam là một trong 15 nước trên thế giới (với 127 trẻ) tham gia thử nghiệm lâm sàng. Thuốc này đã được FDA Hoa Kỳ phê chuẩn tháng 5/2020 cho trẻ dưới 2 tuổi. Trẻ ở Việt Nam được điều trị dưới hình thức nhận viện trợ từ Tập đoàn dược phẩm Novartis (Thụy Sĩ), không hoàn lại. Trong giai đoạn 2020-2022, Việt Nam cũng có 46 trẻ dưới hai tuổi đã tiếp nhận liệu pháp này dưới hình thức viện trợ không hoàn lại, bao gồm 32 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương và 14 em tại Bệnh viện Nhi đồng 2 TP HCM. Thử nghiệm lâm sàng thêm cơ hội tiếp cận thuốc mới Theo ghi nhận của các chuyên gia y tế, trên thế giới hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm, ảnh hưởng đến 300 triệu người. Trong đó, 80% trường hợp có nguyên nhân di truyền nhưng chưa đến 200.000 người được chẩn đoán đúng. Việt Nam ghi nhận khoảng 100 bệnh hiếm với 6 triệu người mắc. Trong đó, trẻ em chiếm 58% và 30% trong số này tử vong trước 5 tuổi do khó tiếp cận các phương pháp điều trị. Đối với các bệnh hiếm, hiện chỉ có khoảng 5% có thuốc điều trị, số còn lại chủ yếu áp dụng các biện pháp hỗ trợ như chăm sóc, hậu quả người bệnh có thể tàn tật cả đời hoặc tử vong. Một số ít bệnh hiếm dù có thuốc tiên tiến trên thế giới giúp điều trị nhưng chưa được phê duyệt sử dụng tại Việt Nam, hoặc đã có thuốc nhưng người bệnh khó tiếp cận do giá đắt, chưa được bảo hiểm y tế chi trả. PGS Dũng chia sẻ, có bệnh từ khi phát hiện đến lúc có thuốc điều trị kéo dài từ 90-125 năm. Tuy nhiên, với sự phát triển của công nghệ hiện nay, ông hy vọng tiến trình này sẽ được rút ngắn, đồng thời mở thêm cơ hội điều trị cho bệnh nhi qua các chương trình thử nghiệm lâm sàng. Chia sẻ về lợi thế của Việt Nam khi tham gia thử nghiệm lâm sàng những thuốc mới trên thế giới, PGS Dũng nhấn mạnh việc phải có dữ liệu về mặt bệnh. Nếu không có dữ liệu thì chúng ta không thể tham gia cạnh tranh. Riêng dữ liệu về bệnh teo cơ tuỷ, Bệnh viện Nhi Trung ương đã thu thập từ những năm 2000, tức là sau 20 năm cho đến khi doanh nghiệp khảo sát năng lực và chúng ta tham gia thử nghiệm lâm sàng thuốc mới trên thế giới. Cũng tại diễn đàn, chia sẻ về ứng dụng AI trong lĩnh vực dược cơ hội cho Việt Nam, ông Hoàng Việt Anh, Chủ tịch FPT Digital, Chủ tịch FPT Telecom, Tập đoàn FPT cho biết, AI giúp quá trình nghiên cứu sáng chế ra dược phẩm mới, cụ thể là rút ngắn thời gian và tiết kiệm chi phí. Một ví dụ điển hình là công ty Insilico Medicine với sự hỗ trợ của AI đã tìm ra một thuốc mới với thời gian dưới 18 tháng, chi phí chỉ bằng 10% so với chi phí thông thường. Đặc biệt, với sự hỗ trợ của AI, hàng năm ngành dược toàn cầu giới thiệu và đưa ra thử nghiệm lâm sàng khoảng 30 mẫu thuốc mới. Trong việc thử nghiệm lâm sàng thuốc mới ứng dụng Digital twin, AI rút ngắn thời gian thử nghiệm lâm sàng tới 12 tháng với chi phí tiết kiệm 50% so với mô hình thông thường. Nguồn: chinhphu.vn
TÍNH CẦN THIẾT CỦA VIỆC THỬ NGHIỆM HIỆU QUẢ, CÔNG DỤNG THỰC PHẨM BẢO VỆ SỨC KHOẺ
Việc tiến hành thử nghiệm thực phẩm bảo vệ sức khoẻ (TPBVSK) (bao gồm phẩm thực phẩm bổ sung, thực phẩm dành cho đối tượng có chế độ dinh dưỡng đặc biệt,…) ở Việt Nam hiện nay đang trở nên cần thiết, đặc biệt trong thời kỳ có rất nhiều TPBVSK với những công dụng được công bố vượt quá tác dụng thực sự, có thể gây hiểu lầm cho người sử dụng và gây mất uy tính cho doanh nghiệp. Tồn tại một vấn đề bất cập là đa số các TPBVSK thiếu những bằng chứng, nghiên cứu thực tế chứng minh tính hiệu quả và xác nhận lợi ích trên lâm sàng. Việc công bố công dụng các sản phẩm TPBVSK hiện nay hầu như chỉ dựa trên những công dụng đã công bố của nguyên liệu trong sản phẩm chứ chưa có nghiên cứu đánh giá tác dụng cụ thể. Đó là điểm yếu của ngành TPBVSK Việt Nam khi cạnh tranh với thế giới, đặc biệt là các nước phát triển, đã có nhiều năm nghiên cứu, sản xuất và sử dụng TPBVSK như Mỹ, Nhật… Trong bối cảnh kinh tế xã hội phát triển, nhu cầu chăm sóc sức khoẻ và kiến thức của người dân ngày càng cao. Trước khi quyết định chọn mua và sử dụng TPBVSK, người tiêu dùng sẽ đặt ra những câu hỏi, trong đó quan trọng hàng đầu là “hiệu quả của sản phẩm ra sao, có nghiên cứu nào xác nhận lợi ích này không?”. Do vậy, đưa các TPBVSK vào nghiên cứu thử nghiệm hiệu quả trên người là việc làm hết sức cần thiết. Hiện nay, Việt Nam đang trong giai đoạn xây dựng và thiết lập mạng lưới thử nghiệm lâm sàng dược phẩm, TPBVSK, tạo hành lang pháp lý để người sử dụng được tiếp cận với những sản phẩm mới hiệu quả và an toàn. Tại Điều 4, thông tư 43/2014/TT-BYT Hướng dẫn Quản lý Thực phẩm chức năng, Bộ Y tế có nhấn mạnh đến việc thử nghiệm hiệu quả về công dụng đối với sức khoẻ con người của TPBVSK: “Sản phẩm phải thử nghiệm hiệu quả về công dụng đối với sức khỏe con người bao gồm: a) Sản phẩm công bố khuyến cáo có tác dụng hỗ trợ điều trị bệnh; b) Sản phẩm công bố công dụng mới chưa được công nhận tại các quốc gia khác trên thế giới; c) Sản phẩm có chứa hoạt chất mới chưa được cho phép sử dụng; d) Sản phẩm bảo vệ sức khỏe có công thức khác với sản phẩm đã có bằng chứng khoa học chứng minh, lần đầu tiên đưa ra lưu thông trên thị trường; đ) Sản phẩm có nguồn gốc từ thực vật, động vật lần đầu tiên đưa ra thị trường có thành phần cấu tạo khác với thành phần cấu tạo của các sản phẩm y học cổ truyền cổ phương, cổ phương gia giảm đã được đăng tải trên các tạp chí khoa học; e) Thực phẩm dinh dưỡng y học và thực phẩm dùng cho chế độ ăn đặc biệt chưa được cơ quan có thẩm quyền hoặc cơ quan được ủy quyền hoặc pháp luật của nước xuất xứ cho phép, nước xuất khẩu xác nhận về công dụng, đối tượng sử dụng và cách dùng được phép ghi trên nhãn hàng hóa.” Các thử nghiệm sẽ cung cấp những bằng chứng khoa học mang tính chính xác, đảm bảo yếu tố pháp lý để một sản phẩm TPBVSK có thể phát huy tối đa tác dụng của nó đối với sức khỏe con người trong việc phòng ngừa phát/tái phát các căn bệnh mạn tính không lây, hỗ trợ điều trị bệnh hiệu quả, hồi phục và nâng cao sức khoẻ. Theo Ds. Hoàng Thu Huyển
25% người Việt trưởng thành bị tăng huyết áp
25% người Việt trưởng thành bị tăng huyết áp, tức cứ 4 người trưởng thành thì một mắc bệnh này song ít ai đo thường xuyên, theo thống kê của Viện Tim mạch Quốc gia. “Có nhiều người vào viện cấp cứu do bệnh tim mạch thú nhận là chưa bao giờ đo huyết áp”, giáo sư Nguyễn Lân Việt, Phó chủ tịch Hội Tim mạch Việt Nam nói tại họp báo về Đại hội tim mạch lần thứ 18, hôm 5/10. Ông cho biết tăng huyết áp làm tăng gấp 4 lần nguy cơ tử vong do đột quỵ và tăng gấp 3 lần nguy cơ tử vong do bệnh lý tim mạch, so với người không mắc bệnh. Ông Việt khuyến cáo để chẩn đoán bệnh, cách đơn giản nhất là đo huyết áp thường xuyên và chủ động để kiểm soát nó. Đồng thời, mọi người nên kiểm tra sức khỏe định kỳ 6 tháng một lần để phát hiện sớm những bất thường cơ thể và kịp thời điều trị. Mô hình bệnh tật của Việt Nam hiện có nhiều thay đổi. Các bệnh không lây nhiễm có khuynh hướng tăng, trong khi bệnh lây nhiễm giảm. Trong đó, 4 bệnh không lây nhiễm chính đang gia tăng và là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu gồm tim mạch, đái tháo đường, ung thư và rối loạn tâm thần. Tại Việt Nam, năm 1970 khoảng 2% người lớn bị tăng huyết áp. Đến nay, nghiên cứu dịch tễ học của Viện Tim mạch Quốc gia cho thấy 25% người trưởng thành mắc bệnh tăng huyết áp, có những nơi tỷ lệ này lên đến 40%. Bệnh tăng huyết áp rất phổ biến song nhiều người còn thờ ơ, chủ quan, không quan tâm, không kiểm soát, điều trị theo hướng dẫn của bác sĩ. Trong khi đó, đây là một bệnh tiến triển thầm lặng và tiềm ẩn rất nhiều biến chứng nguy hiểm, đặc biệt là bệnh tim mạch, theo các bác sĩ. Phó giáo sư Nguyễn Mạnh Hùng, Viện trưởng Tim mạch Việt Nam, cho rằng người dân chưa thực sự quan tâm đến huyết áp của mình, đặc biệt không có thói quen kiểm tra sức khỏe định kỳ. Trong số những người bị tăng huyết áp thì một nửa không biết mình mắc bệnh. Khi biết bệnh rồi, thì 1/3 trong số đó không điều trị. “Trong số những người điều trị thì 64% không đạt được huyết áp mục tiêu là dưới 140/90 mmHg”, ông Hùng nói và thêm rằng tăng huyết áp dẫn đến biến chứng nặng nề như đột quỵ, suy tim, giảm thị lực, mù lòa, suy thận… Nguyên nhân tăng huyết áp liên quan nhiều đến dinh dưỡng, lối sống. Người dân ăn uống thoải mái hơn, tỷ lệ béo phì tăng lên. Hút thuốc lá, thuốc lào, uống bia rượu… là nguyên nhân dẫn tới tăng huyết áp, rối loạn mỡ máu, đái tháo đường, xơ vữa động mạch. Bên cạnh đó, sức ép và áp lực công việc của lối sống hiện đại khiến con người căng thẳng, gây bệnh tật. Các chuyên gia đánh giá số người được chẩn đoán bệnh tăng huyết áp vẫn còn thấp hơn thực tế, người được điều trị còn ít, bệnh nhân được điều trị đúng cách cũng không nhiều. Gánh nặng về bệnh tật và tử vong do tăng huyết áp trở thành một vấn đề cấp bách hiện nay, đòi hỏi cần chẩn đoán sớm và điều trị kịp thời, đầy đủ. Nguyên tắc điều trị tăng huyết áp là điều chỉnh lối sống như giảm béo phì, giảm muối, hạn chế thức ăn nhiều cholesterone, acid béo no, hạn chế rượu bia, bỏ thuốc lá. Tăng cường hoạt động thể lực ở mức phù hợp, tránh căng thẳng thần kinh. Ngoài ra, người bệnh cần lựa chọn loại thuốc hạ áp phù hợp, có chỉ định của bác sĩ; chỉ số huyết áp cần hạ từ từ, tránh hạ quá nhanh; quá trình điều trị cần liên tục, lâu dài.
Công văn khẩn tăng cường phòng chống bệnh Đậu mùa khỉ
Ngày 03/10/2022, Bộ Y tế đã gửi Công văn khẩn số 5470/BYT-DP đến Ủy ban nhân dân các tỉnh, thành phố trực thuộc Trung ương về việc tăng cường phòng chống bệnh Đậu mùa khỉ. Theo đó, Bộ Y tế nhận định từ tháng 5/2022 đến nay, dịch bệnh Đậu mùa khỉ đã gia tăng liên tục cả về số ca mắc và số quốc gia, vùng lãnh thổ ghi nhận ca bệnh. Ngày 23/7/2022, Tổ chức Y tế thế giới (WHO) đã công bố dịch bệnh này là tình trạng khẩn cấp về sức khỏe cộng đồng quốc tế. Đến ngày 26/9/2022, thế giới nghi nhận 64.561 trường hợp mắc bệnh Đậu mùa khỉ tại 105 nước trên thế giới. Trong đó, khu vực Tây Thái Bình Dương có một số nước ghi nhận ca bệnh gồm: Australia (132), Singapore (19), Trung Quốc (5), New Zealand (5), Nhật Bản (4), Philippines (4), Hàn Quốc (2), Guam (1), New Caledonia (1). Trước diễn biến phức tạp của dịch bệnh Đậu mùa khỉ trên thế giới và tại một số nước khu vực Đông Nam Á trong đó có Việt Nam; để chủ động giám sát, phát hiện sớm các trường hợp bệnh, kiểm soát dịch kịp thời không để bùng phát dịch bệnh Đậu mùa khỉ, dịch chồng dịch, hạn chế tối đa số mắc và tử vong, Bộ Y tế đề nghị Ủy ban nhân dân các tỉnh, thành phố trực thuộc trung ương quan tâm chỉ đạo triển khai ngay một số hoạt động sau: Chỉ đạo các sở, ban, ngành, cơ quan, đơn vị trên địa bàn thực hiện nghiêm các chỉ đạo của Chính phủ, Thủ tướng Chính phủ tại Công điện số 680/CĐ-TTg ngày 01/8/2022 của Thủ tướng Chính phủ về việc tăng cường công tác phòng chống bệnh Đậu mùa khỉ và các hướng dẫn của Bộ Y tế: giám sát và phòng, chống bệnh Đậu mùa khỉ; chẩn đoán, điều trị và phòng bệnh đậu mùa khỉ ở người; phòng ngừa lây nhiễm bệnh đậu mùa khỉ trong cơ sở khám bệnh, chữa bệnh bệnh Đậu mùa khỉ. Chuẩn bị sẵn sàng công tác phòng, chống dịch tại địa phương: – Đẩy mạnh việc thực hiện nghiêm giám sát dịch bệnh tại các cửa khẩu, giám sát tại các cơ sở khám chữa bệnh và giám sát dựa vào sự kiện tại cộng đồng để phát hiện sớm, ngăn chặn dịch bệnh kịp thời. – Tổ chức tập huấn cho cán bộ y tế các tuyến; – Đảm bảo việc thu dung, phân luồng, điều trị người bệnh tại các cơ sở khám, chữa bệnh và phòng chống lây nhiễm tại các cơ sở xét nghiệm, y tế; – Rà soát cập nhật kế hoạch, kịch bản đáp ứng, diễn tập theo các tình huống để sẵn sàng đáp ứng trong trường hợp dịch bệnh xảy; – Sẵn sàng thuốc, trang thiết bị, nhân lực, kinh phí. Khi ghi nhận trường hợp bệnh: – Khẩn trương thực hiện điều tra kỹ tất cả các trường hợp tiếp xúc với trường hợp dương tính với Đậu mùa khỉ để xác định nguồn lây nhiễm; quản lý, xử lý kịp thời ổ dịch không để dịch lây lan rộng ra cộng đồng. – Tổ chức cách ly, điều trị trường hợp dương tính, tránh tử vong, lưu ý không để xảy ra lây nhiễm chéo, lây nhiễm đối với nhân viên y tế trong quá trình chăm sóc, điều trị. Đẩy mạnh truyền thông minh bạch, bằng nhiều hình thức cho người dân về các biện pháp dự phòng dịch bệnh tại các cửa khẩu, cộng đồng về dịch bệnh Đậu mùa khỉ theo khuyến cáo của Bộ Y tế. Nghiêm túc thực hiện công tác thông tin, báo cáo theo quy định. Theo Bộ Y tế
Bệnh đậu mùa khỉ
Tổng quan Bệnh đậu mùa khỉ là bệnh do vi rút đậu mùa khỉ gây ra. Đây là bệnh truyền nhiễm từ động vật do vi rút, tức là bệnh có thể lây truyền từ động vật sang người. Bệnh cũng có thể lây truyền từ người sang người. Vi rút đậu mùa khỉ là một loại orthopoxvirus, gây bệnh có các triệu chứng tương tự như bệnh đậu mùa nhưng ít nghiêm trọng hơn. Trong khi bệnh đậu mùa đã được xóa sổ vào năm 1980, bệnh đậu mùa ở khỉ vẫn tiếp tục xảy ra ở các nước Trung và Tây Phi. Hai nhánh riêng biệt được xác định là nhánh Tây Phi và nhánh lưu vực Congo (còn được gọi là nhánh Trung Phi). Bệnh đậu mùa ở khỉ là bệnh lây truyền từ động vật sang người. Các trường hợp mắc bệnh thường được tìm thấy gần các khu rừng mưa nhiệt đới, nơi có nhiều động vật mang vi rút. Bằng chứng về sự lây nhiễm vi rút đậu mùa ở khỉ đã được tìm thấy ở các loài động vật như sóc, chuột túi Gambian, chuột sóc, các loài khỉ và những loài khác. Sự lây truyền từ người sang người có giới hạn, với chuỗi truyền bệnh dài nhất được ghi nhận là 6 lần lây, có nghĩa là người cuối cùng bị nhiễm bệnh trong chuỗi này cách người bệnh ban đầu 6 mắt xích. Bệnh có thể lây truyền qua tiếp xúc với chất dịch cơ thể, tổn thương trên bề mặt da hoặc niêm mạc, chẳng hạn như trong miệng hoặc cổ họng, các giọt bắn và các vật bị ô nhiễm. Xét nghiệm chủ yếu để phát hiện bệnh đậu mùa khỉ là phản ứng chuỗi polymerase (PCR) phát hiện DNA của vi rút. Các mẫu chẩn đoán tốt nhất là mẫu lấy trực tiếp từ nốt ngoài da, dịch, lớp vảy, hoặc sinh thiết nếu có thể. Các phương pháp phát hiện kháng nguyên và kháng thể có thể không hữu ích vì không phân biệt được các loại orthopoxvirus. Triệu chứng Bệnh đậu mùa khỉ có biểu hiện sốt, phát ban đặc trưng lan rộng và thường sưng hạch bạch huyết. Điều quan trọng là phải phân biệt bệnh đậu khỉ với các bệnh khác như bệnh thủy đậu, bệnh sởi, nhiễm trùng da do vi khuẩn, bệnh ghẻ, bệnh giang mai và dị ứng do thuốc. Thời gian ủ bệnh của bệnh đậu mùa khỉ có thể từ 5 đến 21 ngày. Giai đoạn sốt thường kéo dài từ 1 đến 3 ngày với các triệu chứng bao gồm sốt, nhức đầu dữ dội, nổi hạch (sưng hạch bạch huyết), đau lưng, đau cơ và suy nhược dữ dội (thiếu năng lượng). Giai đoạn sốt tiếp theo là giai đoạn phát ban trên da, kéo dài từ 2 đến 4 tuần. Tổn thương phát triển từ dát (tổn thương có nền phẳng) thành sẩn (tổn thương cứng nổi lên) đến mụn nước (chứa đầy dịch trong) đến mụn mủ (chứa đầy mủ), sau đó là vảy tiết hoặc đóng vảy. Tỷ lệ bệnh nhân tử vong dao động từ 0 đến 11% trong các ca được ghi nhận và cao hơn ở trẻ nhỏ. Phòng ngừa và điều trị Điều trị bệnh nhân đậu mùa khỉ chủ yếu là điều trị triệu chứng. Các thuốc có hiệu quả chống lại sự lây nhiễm của virus đậu mùa khỉ đang được phát triển và thử nghiệm. Hiện nay, chưa có phác đồ đặc trị, đa số bệnh nhân sẽ được sử dụng thuốc có khả năng kháng vi rút, như cidofovir, tecovirimat hoặc brincidofovir,… Việc chủng ngừa bệnh đậu mùa bằng vắc xin đậu mùa thế hệ đầu tiên đã được chứng minh là có hiệu quả 85% trong việc ngăn ngừa bệnh đậu mùa khỉ trước đây. Những người đã được tiêm phòng bệnh đậu mùa khi còn nhỏ có thể còn một số hiệu quả bảo vệ chống lại bệnh đậu mùa ở khỉ. Phòng ngừa và kiểm soát bệnh đậu mùa ở người dựa vào việc nâng cao nhận thức trong cộng đồng và giáo dục nhân viên y tế để ngăn chặn lây truyền. Hầu hết các ca nhiễm bệnh đậu mùa ở người là do lây truyền chính từ động vật sang người. Cần tránh tiếp xúc với động vật ốm hoặc chết. Tất cả các thực phẩm có chứa thịt hoặc các bộ phận của động vật cần được nấu chín kỹ trước khi ăn. Cần tránh tiếp xúc gần với những người bị nhiễm bệnh hoặc các vật dụng của bệnh nhân. Nên mang găng tay và các trang thiết bị và quần áo bảo hộ cá nhân khác khi chăm sóc người bệnh, dù ở cơ sở y tế hay tại nhà. Theo Tổ chức Y tế Thế giới
Tiếp cận thử nghiệm lâm sàng ở các nước có thu nhập thấp và trung bình
Gánh nặng ung thư toàn cầu được ước tính khoảng hơn 20 triệu ca vào năm 2030, hầu hết đều xảy ra ở các nước có thu nhập thấp và trung bình (LMICs). LMICs chiếm 64% số ca tử vong do ung thư toàn cầu và 80% số năm tuổi thọ bị mất đi (life-years lost) do tàn tật. Mặc dù vậy, chỉ 5% nguồn lực ung thư toàn cầu được sử dụng cho các LMICs gây ra tỷ lệ tử vong trên thu nhập (mortality-to-income ratio) cao. Mặc dù số lượng các thử nghiệm lâm sàng được thực hiện ở các nước có thu nhập cao ngày càng tăng mạnh, nhưng vẫn có một số lý do để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng ở các nước có thu nhập thấp và trung bình. – Ưu điểm: + Mẫu bệnh nhân lớn với đa dạng thể bệnh; + Nhân lực được đào tạo; + Thị phần lớn cho ngành dược phẩm; + Tăng tỷ lệ bao phủ bảo hiểm ở cả khu vực công và khu vực tư nhân; + FDA đã phê duyệt các cơ sở đạt tiêu chuẩn GMP của WHO; + Những hỗ trợ về công nghệ thông tin; + Sự tham gia của DCGI (The Drug Controller General of India) / SEC (Subject Expert Committee)/ CDSCO (Central Drugs Standard Control Organization) với các bên liên quan. – Hạn chế: + Thiếu các trung tâm xuất sắc; + Thiếu minh bạch; + Thiếu trách nhiệm giải trình. – Cơ hội: + Tăng cường các tổ chức học thuật hiện có và trao quyền cho các nghiên cứu hàn lâm; + Thành lập một cơ quan trung ương như Viện Quốc gia về Nghiên cứu Sức khỏe và Chăm sóc (NIHR – National Institute for Health and Care Research) ở Anh để phê duyệt thử nghiệm và tài trợ nghiên cứu ở nước ngoài; + Giám sát từ ủy ban đạo đức trung ương; + Hợp tác công tư lành mạnh. – Thách thức: + Thiếu kinh phí; + Các khía cạnh văn hóa trong thử nghiệm lâm sàng; + Truyền thông quá mức; + Phê duyệt chậm trễ; + Thủ tục hành chính rườm rà; Để đảm bảo tiến bộ thực sự trong bối cảnh thử nghiệm lâm sàng ở LMIC, việc hoạch định chính sách linh động theo khu vực là điều cần thiết. Tính hiệu quả trong chính phủ, giới học thuật và ngành công nghiệp dược phẩm; với các cơ hội tài trợ và khuyến khích được cải thiện cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe sẽ đóng một vai trò quan trọng trong sự phát triển. Giáo dục về khoa học cho công chúng và truyền thông, đồng thời tăng cường đào tạo nghiên cứu giữa các LMIC có thể đem tới lợi ích về lâu dài. Cuối cùng, việc tăng cường hợp tác không chỉ giữa các chuyên gia mà còn trao quyền cho bệnh nhân với tư cách là các bên liên quan quan trọng sẽ là yếu tố cần thiết cho sự tiến bộ trong các thử nghiệm lâm sàng ở các nước có thu nhập thấp và trung bình. Nguồn: Aakash Desai, Bhawna Sirohi & Aju Mathew (2021) Tiếp cận thử nghiệm lâm sàng ở các nước có thu nhập thấp và trung bình: Nghiên cứu điển hình về Ấn Độ, Điều tra ung thư, 39: 9, 685-689